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【上段:遺伝子治療の種類の図式】 【下段:遺伝子治療 従来法とゲノム編集利用での違い】 <従来法(遺伝子挿入)> 「正常遺伝子の補充・付加」 ▼異常遺伝子と正常遺伝子が併存 ▼遺伝子の組み込み部位は制御不能(がん化の可能性がある) ▼導入遺伝子の発現調節は困難 <ゲノム編集>「ノックアウト/遺伝子修復/遺伝子導入など」 ▼異常/特定遺伝子を修復できる ▼安全な部位に遺伝子導入できる ▼遺伝子の発現調節ができる |※PMDAの科学委員会報告書などをもとに作成

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