美(び)國(くに)肺癌(はいがんp�)新藥(しんやく)臨床(りんしょう)試驗(しけん)顯著(けんちょ)延長(えんちょう)生存(せいぞん)期(き)，終(おわり)獲(かく)FDA批(ひ)準(じゅん)上(うえ)市(し )

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導讀：FDA獲批的新藥反映著最前沿的醫療發展趨勢。從獲批新藥中我們能夠瞭解到某種疾病目前最先進的治療方法。5月，FDA藥品評價與研究中心共批準438個項目，包括新藥、仿制藥及藥物的擴大適應癥申請，疾病類型涵蓋風濕性關節炎、非小細胞肺癌等等。
2017年5月初，小美為大傢總結瞭2017年1-4月份的FDA批準的新藥，其中包括12年來首個獲批用於治療透析患者繼發性甲狀旁腺功能亢進的Parsabiv (etelcalcetide)；首個用於治療杜氏肌營養不良癥患者的皮質類固醇藥物Emflaza (deflazacort)；以突破性藥物和優先審評通道獲批用於治療HR+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌的Kisqali （ribociclib）；十多年來首個用於治療帕金森病的新化學實體藥物 Xadago (safinamide)等等18種藥物。
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 五月，FDA藥品評價與研究中心（CDER）在五月共批準瞭438項藥品，包括新藥、仿制藥以及某些藥物的擴大適應癥的補充申請。（438項，小美不得不感嘆下，美國藥品的發展真是驚人，平均每天批準約15個項目，這背後顯示出的美國醫療的創新的實力得多強呀，原有藥物也在不斷拓展，來擴大其臨床適應癥）。
五月共批準瞭三個新藥，分別是再生元與賽諾菲共同研發的Kevzara（sarilumab）、MT Pharma America公司的Radicava（edaravone）以及上一周小美給大傢介紹的第五款PD-1/PD-L1藥物阿斯利康的Imfinzi（Durvalumab）。

1. Kevzara 
5月22日，FDA批準瞭由再生元與賽諾菲合作研發的風濕性關節炎新藥Kevzara（sarilumab），用於治療罹患中度至重度風濕性關節炎，且先前接受過疾病緩解性抗風濕藥物治療，但緩解程度不足，或對藥物出現耐受的成人患者。值得一提的是，這是由再生元與賽諾菲這對組合帶來的第三款抗體新藥。

Kevzara（sarilumab）
據估計，風濕性關節炎在全球大約影響瞭8600萬人，超過全球人口的1%。Sarilumab的療效與安全性在兩項關鍵的3期臨床試驗中得到瞭驗證。第一項試驗是安慰劑+甲氨蝶呤 VS sarilumab+甲氨蝶呤；第二項臨床試驗是用於分析sarilumab與疾病緩解性抗風濕藥物聯合治療的效果。兩組試驗，在第24周，試驗組都抵達瞭主要臨床終點，有顯著改善。52周後效果更加明顯。此外，試驗組患者的運動能力也有改善。
2. Radicava 
5月5日，FDA批準MT Pharma America的新藥Radicava（edaravone）上市，治療肌萎縮性側索硬化（ALS），這是美國FDA 22年來批準的首款ALS療法。Radicava是一款神經保護劑，能強效清理自由基，使神經免於氧化應激和神經元凋亡。此前，它已於日本上市，並曾獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格。

Radicava（edaravone）
ALS以“漸凍人癥”之名為人所熟知，它是一種罕見的漸進性神經退行性疾病。此前廣受關註的冰桶挑戰即是喚起關註 ALS 的慈善活動。由於這種疾病的漸進性特性，患者的癥狀會不斷惡化。據估計，大部分患者會在癥狀首次出現的 3-5 年內由於呼吸衰竭而死亡。
Radicava的批準是基於一項於日本進行的為期6個月的臨床試驗。137名患者被隨機分為兩組，一組接受edaravone，一組接受安慰劑。在研究的第24周，與對照組相比，接受edaravone治療的患者日常運動能力的下降幅度更低。基於這一結果，FDA批準edaravone上市。
3. Imfinzia 
在上一周的文章當中小美有給大傢介紹Imfinzi，它是第五個獲批的PD-1/PD-L1藥物，重要的事情說三遍，這裡小美給大傢說第二遍。
5月1日， FDA加速批準瞭英國和瑞士阿斯利康公司的Imfinzi（Durvalumab）用於治療治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌。適用於以含鉑類藥物化療或化療後疾病進展的患者，或在術前術後以含鉑類藥物化療的12個月內疾病進展的患者。更多關於PD-1/PD-L1藥物盤點信息，可點鏈接查看?盤點美國已經上市的PD-1/PD-L1免疫癌癥新藥

Imfinzi（Durvalumab）
除瞭新藥之外，5月FDA批準同時批準瞭許多藥物擴大適應癥申請，以及一些仿制藥申請。比如，批準第一個仿制版本的Strattera用於治療註意力缺陷/多動癥(ADHD)的兒童和成年患者、Zykadia用於一線治療ALK突變陽性的一線轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的擴大治療等等。
4. Strattera
5月30日，FDA批準瞭第一個仿制版本的Strattera (atomoxetine)，用於治療註意力缺陷/多動癥(ADHD)的兒童和成年患者。Strattera本身由美國制藥巨頭禮來（Eli Lilly）研制，這次批準的仿制藥來自Apotex 公司，梯瓦（Teva）美國公司，奧羅賓多（Aurobindo）和馬克（Glenmark），有多種劑量規格。被FDA批準的仿制處方藥物與品牌藥物有相同高質量和強度。仿制處方藥物制造和包裝地點必須通過與品牌藥物相同質量標準

Strattera (atomoxetine)
美國FDA藥物評價及研究中心仿制藥辦公室主任Kathleen Uhl醫師表示，首批Stattera仿制藥的上市，將為ADHD兒科患者和成人患者群體帶來更多的治療選擇，幫助控制其疾病。仿制版處方藥的生產和包裝必須符合品牌藥同樣的質量標準。
5. 
Actemra
5月23日， FDA優先批準瞭羅氏旗下的基因泰克公司的Actemra（tocilizumab），用於皮下註射治療巨細胞動脈炎成年患者，成為首個治療巨細胞動脈炎的藥物。

Actemra（tocilizumab）
一項III期臨床試驗評估瞭tocilizumab的療效並支持其通過瞭審批。這是全球范圍內的隨機雙盲有安慰劑對照的研究，涉及14個國傢的251例巨細胞動脈炎患者的研究。結果顯示，在最初的6個月聯合類固醇（糖皮質激素）治療中，Actemra能夠更有效地維持療效，該療法每周一次治療組的1年緩解率為56%，每兩周一次治療組1年緩解率為53.1%；而安慰劑+6個月類固醇方案組的1年緩解率僅為14%，安慰劑+12個月類固醇方案組的1年緩解率僅為17.6%。
6. 
Zykadia
5月29日，FDA批準Zykadia（Ceritinib）的新適應癥，用於一線治療ALK突變陽性的一線轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的擴大治療。 Zykadia是輝瑞克唑替尼（crizotinib）之後第2款可用於ALK+NSCLC一線治療的靶向藥物。

FDA批準的ALK+NSCLC靶向藥物
Zykadia於2014年首次獲得加速批準用於對crizotinib不耐受或疾病進展的ALK陽性的轉移性NSCLC的患者治療。2017年1月，FDA授予瞭Zykadia突破性療法認定，用於一線治療ALK陽性的腦部轉移性NSCLC患者，並向ALK陽性轉移性NSCLC一線治療頒發瞭優先審評資格。
Zykadia的一線療法獲批是基於一項全球范圍的開放標簽的隨機多中心III期臨床試驗的結果。研究表明，Zykadia組患者的中位無進展生存期（PFS）為16.6個月，顯著優於使用標準培美曲塞-鉑化療方案後維持治療患者的8.1個月。Zykadia組腦轉移患者的總體顱內緩解率為57％，優於化療患者的22％。Zykadia組的全身總體緩解率為73％。FDA同時批準瞭用於檢測ALK基因重組的方法來幫助判斷患者最合適的治療方案。
7. Kisqali-Femara
5月10日， FDA批準瞭諾華制藥的Kisqali-Femara組合制劑（ribociclib片劑+letrozole片劑）用於絕經後女性激素受體陽性/人類表皮生長因子受體2陰性（HR+/HER2-）晚期或轉移性乳腺癌的治療。

Kisqali
依據這一批準，醫生今後可以靈活的開具含Kisqali的組合處方或Kisqali與任意芳香酶抑制劑的搭配處方。Kisqali在今年3月被批準和芳香酶抑制劑聯合用藥用於治療（HR+/HER2-）晚期或轉移性乳腺癌。Femara是一種已被批準的用於絕經後婦女HR+或未知的晚期乳腺癌治療的芳香酶抑制劑。
8. Bavencio
5月10日，FDA批準瞭默克雪蘭諾和輝瑞公司Bavencio（avelumab）用於治療晚期尿路上皮癌，這些患者之前接受過鉑類化療或者接受鉑類化療作為新輔助治療或輔助治療後的12個月內有疾病進展。Bavencio此前已被FDA通過加速審批通道批準用於治療患有轉移性Merkel細胞癌的成人和12周歲及以上的兒童患者。上述適應癥的繼續批準或取決於驗證性臨床試驗的療效。

Bavencio（avelumab）
9. Rydapt
5月2日，FDA批準瞭諾華制藥的Rydapt （midostaurin）用於新確診的帶有FLT3突變的急性髓系白血病，並與化學療法聯合用藥，即聯合標準的阿糖胞苷和道諾黴素療法和阿糖胞苷鞏固療法。FDA同時批準瞭Invivoscribe Technologies公司的伴隨診斷試劑盒LeukoStrat CDx FLT3用於測定患者的FLT3突變。

Rydapt （midostaurin）
Rydapt也被批準用於成人罕見血液疾病如侵襲性全身性肥大細胞癥，系統性肥大細胞癥與血液學腫瘤或肥大細胞白血病。此次獲批是依據兩項開放標簽的單臂多中心臨床試驗Rydapt的療效是建立在確認完全緩解的基礎上，加上六個療程標準治療的不完全緩解（89名患者）。分析表明整體響應率為21%。其療效也經由2013 IWG-MRT-ECNM共識標準進行瞭事後分析（115名患者），其完全或部分緩解率為17%。
10.Alunbrig
5月2日，FDA加速批準瞭武田制藥的子公司Ariad Pharmaceuticals的新藥Alunbrig用於治療疾病進展或對crizotinib不耐受患者的ALK陽性突變的非小細胞肺癌。

Alunbrig
此次獲批是基於一項非對照的開放標簽的雙臂臨床II期ALTA試驗。用藥組患者在接受推薦劑量每天90mg持續7天後再使用每天180mg的劑量，其中54%的患者獲得瞭經調查認定的客觀應答，中位答應時間為獨立評審委員會評估的13.8個月和研究者評估的11.1個月。此外，在推薦劑量方案下的腦轉移可測量的患者中，67%（18例）獲得經證實的顱內客觀應答。在23例發生顱內應答的患者中，78%來自90mg劑量組且其中的68%獲得瞭持續4個月以上的持續緩解。
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 參考信息鏈接：
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm560873.htm;
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm559791.htm;
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm561096.htm;
http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/sanofi-regeneron-ra-drug-kevzara-wins-fda-approval/81254387;

卡思克魯力(Castle Connolly)，美國權威醫療評鑒機構，也是美國醫生的最高獎項之一。其發行的頂級醫生名錄（America‘s Top Doctors ）協助瞭數百萬美國患者，找到72個專科的前1％和前5%的頂級醫生。
美聯醫邦：總部在紐約，由卡思克魯力戰略投資成立和在中國大陸地區建立獨傢合作關系的醫療咨詢公司，為中國患者打開美國前5%頂級名醫的綠色通道 此文章內容由<a href="http://www.nikestore-taiwan.com.tw/product-11126.html">武士鞋</a>推薦（<a href="http://www.nikestore-taiwan.com.tw/product-11126.html">http://www.nikestore-taiwan.com.tw/product-11126.html</a>;）

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by wlr4709066

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